- Published on 02.10.2013, 13:22
- Von Marion Alzer
Studientitel
Ponatinib zur Behandlung von Patienten mit Chronisch Myeloischer Leukämie in der chronischen Phase nach Versagen einer Behandlung mit einem anderen Tyrosinkinaseinhibitor
Wissenschaftlicher TitelPonatinib zur Behandlung von Patienten mit Chronisch Myeloischer Leukämie in der chronischen Phase nach Versagen einer Behandlung mit einem anderen Tyrosinkinaseinhibitor
PONS-Studie der Phase II zu Ponatinib 30 mg als Zweitlinientherapie für Patienten mit ChroniscPonatinib zur Behandlung von Patienten mit Chronisch Myeloischer Leukämie in der chronischen Phase nach Versagen einer Behandlung mit einem anderen Tyrosinkinaseinhibitorh Myeloischer Leukämie in der chronischen Phase und Resistenz oder Intoleranz gegenüber einer Erstlinientherapie mit einem anderen Tyrosinkinaseinhibitor (EudraCT-Nr.: 2016-000618-30)
Indikation und wichtigste Einschlusskriterien
In diese Studie können Patienten ab 18 Jahren mit Chronisch Myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase eingeschlossen werden, die auf einen anderen zugelassenen TKI (Imatinib, Dasatinib oder Nilotinib) in der Erstlinie nicht ansprechen (gemäß ELN-Kriterien) oder eine Unverträglichkeit dagegen haben.
Die Patienten sollten zudem einen Wert von 0, oder 2 auf der ECOG-Skala (Aktivitätsstatus von Patienten) und eine ausreichende Funktion von Leber, Niere und Bauchspeicheldrüse haben. Sie sollten sich vollständig von den akuten Wirkungen früherer Krebstherapien erholt haben.
Schwangere Patientinnen können nicht eingeschlossen werden.
Kurzbeschreibung
Dies ist eine nicht randomisierte, unverblindete Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ponatinib bei Patienten mit Chronisch Myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, die auf eine Erstlinientherapie mit einem anderen Tyrosinkinasehemmern (TKI) nicht ansprechen oder eine Unverträglichkeit dagegen entwickelt haben. In dieser Studie wird Ponatinib in einer reduzierten Dosis von 30 mg gegeben. Eine Verringerung der Dosis auf 15 mg ist möglich. Die Studie wird in mehreren Zentren in Deutschland durchgeführt.
Art der Studie
Studie nach Therapieversagen oder Unverträglichkeit
Aktueller Status
Nimmt keine Patienten mehr auf
Sponsor der Studie
GWT-TUD GmbH
Incyte Biosciences International Sàrl
Wissenschaftliche Leitung
J. Bernds
GWT-TUD GmbH
Studienleitung
Prof. Dr. med. Philipp le Coutre
Charité - Universitätsmedizin Berlin
10117 Berlin
Studienzentren / Studienleitung
Aachen
Universitätsklinikum RWTH Aachen
Medizinische Klinik IV
Dr. med. Martina Crysandt
Berlin
Charité - Universitätsmedizin Berlin
Campus Virchow Klinikum
Prof. Dr. med. Philipp le Coutre
Essen
Universitätsklinikum Essen gGmbH
Dr. med. Joachim Göthert
Marburg
Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
Prof. Dr. med. Andreas Burchert
Greifswald
Universitätsmedizin Greifswald
Prof. Dr. med. Christian Andreas Schmidt
Mannheim
III. Med. Klinik
Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
Prof. Dr. med. Susanne Saußele
Zusätzliche Informationen
Englische Studienbeschreibung EudraCT-Datenbank der EU-Arzneimittelbehörde EMA
Zweitlinientherapie
Erstlinientherapie ist die erste Therapie, die nach der Diagnosestellung bei einem Patienten eingeleitet wird. Wenn diese nicht anschlägt oder nicht vertragen wird, folgt die Zweitlinientherapie
Einschlusskriterien
Einschlusskriterien bestimmen, wer an einer klinischen Studie teilnehmen darf. Teilnehmer müssen diese Kriterien erfüllen (z.B. Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen), damit das Risiko verfälschender Einflüsse auf das Studienergebnis gering gehalten wird.
Erstlinientherapie
Erstlinientherapie ist die erste Therapie, die nach der Diagnosestellung bei einem Patienten eingeleitet wird. Wenn diese nicht anschlägt oder nicht vertragen wird, folgt die Zweitlinientherapie
Tyrosinkinase
Enzym, das das Wachstum von Leukämiezellen anregt und therapeutisch durch Tyrosinkinase-Hemmer (Tyrosinkinase-Inhibitoren) gehemmt werden kann.
unverblindet
Andere Bezeichnung für "offene" Studie
Indikation
Begründung der Verordnung eines bestimmten diagnostischen oder therapeutischen Verfahrens in einem bestimmten Krankheitsfall
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
Resistenz
Unempfindlichkeit gegenüber einer Behandlung, z.B. von Krebszellen gegen eine Therapie
Dasatinib
Handelsname Sprycel, Laborname BMS-354825, hemmt u.a. die BCR-ABL- und SRC-Tyrosinkinasen. Zugelassen in der EU seit 2006 für die Behandlung von CML und Ph+ALL.
Nilotinib
Nilotinib, Handelsname Tasigna, Laborname AMN107, hemmt u.a. die BCR-ABL-Tyrosinkinase. Zugelassen in der EU seit 2007 für die Behandlung der CML und Ph+ALL.
Ponatinib
Ponatinib (Entwicklungsname AP24534, Handelsname Iclusig), ein Tyrosinkinaseinhibitor der dritten Generation
Phase II
Hat das Medikament die Prüfung in Phase I bestanden, wird es bei einer kleinen Patientengruppe bezüglich der Wirksamkeit untersucht. Ziele der Studie können dabei beinhalten: Sinkt die Restleukämie? Bei welchem Prozentsatz der Testpersonen sinkt die Resterkrankung ab? Wird das Fortschreiten der Krankheit verzögert? Üblicherweise beteiligen sich einige hundert Menschen an einer solchen Studie, um möglichst genaue Zahlen zu erhalten. Um zu klären, ob es sich bei der Wirkung um zufällige Effekte oder um tatsächliche Medikamentenwirkungen handelt, werden die Teilnehmenden in eine Untersuchungsgruppe und eine Kontrollgruppe eingeteilt.
Imatinib
Imatinib, Handelsname Glivec/Gleevec, Laborname STI-571, ein BCR-ABL-Tyrosinkinasehemmer der ersten Generation. Zugelassen seit Jahr 2002 für die Behandlung der CML und Ph-positiven ALL.
Phase I
Die klinische Erprobung eines Medikaments erfolgt in der Regel in drei Phasen, um Menschen vor noch unbekannten gefährlichen und unerwünschten Nebenwirkungen zu schützen und um die finanziellen Mittel möglichst effizient einzusetzen. In einer Phase-I-Studie wird ein Medikament von wenigen Testpersonen eingenommen. Dabei wird untersucht, ob das Medikament gut verträglich ist, welche Nebenwirkungen auftreten und welche Dosierungsart optimal ist. Diese Studien werden ohne Kontrollgruppe durchgeführt.
Leber
Die Leber (griech. Hepar) ist das zentrale Organ des gesamten Stoffwechsels. Zu den wichtigsten Funktionen gehören die Produktion lebenswichtiger Eiweißstoffe wie z. B. Gerinnungsfaktoren, die Verwertung von Nahrungsbestandteilen, die Galleproduktion und damit einhergehend der Abbau und Ausscheidung von Stoffwechselprodukten, Medikamenten und Giftstoffen. Nährstoffe, die aus dem Darm ins Blut aufgenommen werden, gelangen zur Leber und werden dann von dieser je nach Bedarf ans Blut abgegeben oder aus dem Blut entfernt. Sie ist maßgeblich für die Umsetzung von Medikamenten verantwortlich.
akut
plötzlich einsetzend, heftig, von kurzer Dauer
Gen
Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.
RNA
Die Ribonukleinsäure (RNA) ist der kleine Bruder der DNA . Sie ist ein einzelsträngiges kettenförmiges Molekül, das aus DNA umgeschriebene Erbinformation eines einzigen Genes enthält, und im Plasma der Zellen in das Genprodukt (= Eiweißmolekül, Protein) umgeschrieben wird (Biosynthese).
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
CHR
Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).
CAM
Komplementär- und Alternativmedizin (englisch abgekürzt: CAM, Complementary and Alternative Medicine)
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ELN
Das Europäische Leukämie Netz ist eine von der EU finanzierte Organisation bestehend aus Medizinern, Wissenschaftlern und Patienten aus dem Leukämie-Bereich, das zum Ziel hat, die Behandlung von Leukämie-Erkrankungen zu verbessern, Wissen zu generieren und dieses Wissen in Europa zu verbreiten.
Chronische Phase
Die früheste Phase in der Entwicklung von CML
Randomisierung
Patienten mit einem oder mehreren gleichen Charakteristika (z.B. gleiche Erkrankung, Krankheitsstadium, Geschlecht, Alter) werden nach einem Zufallsverfahren in verschiedene Behandlungsgruppen (Arme der Studie) eingeteilt. Jede Gruppe erhält eine unterschiedliche Behandlung. Das Zufallsverfahren ist erforderlich, um die Ergebnisse bzw. Ansprechraten möglichst objektiv zwischen mehreren gleichartigen Gruppen vergleichen zu können.
Randomisierung
Patienten mit einem oder mehreren gleichen Charakteristika (z.B. gleiche Erkrankung, Krankheitsstadium, Geschlecht, Alter) werden nach einem Zufallsverfahren in verschiedene Behandlungsgruppen (Arme der Studie) eingeteilt. Jede Gruppe erhält eine unterschiedliche Behandlung. Das Zufallsverfahren ist erforderlich, um die Ergebnisse bzw. Ansprechraten möglichst objektiv zwischen mehreren gleichartigen Gruppen vergleichen zu können.
unverblindet
Andere Bezeichnung für "offene" Studie
chronisch
langanhaltend, sich langsam entwickelnd
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
myeloisch
das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend
akut
plötzlich einsetzend, heftig, von kurzer Dauer
akut
plötzlich einsetzend, heftig, von kurzer Dauer
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
TKI
Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.
